Shire HGT prévoyait de démarrer un essai clinique de phase II/III d’enzymothérapie substitutive par intraveineuse pour le traitement de la MLD en 2009. Cependant, les données de la phase I/II de l’essai en cours, collectées de façon continue ces dernières années, démontrent que l’administration par voie intraveineuse n’est pas efficace. C’est pourquoi, Shire a décidé d’arrêter le développement d’une formulation intraveineuse de l’arylsulfatase A (ASA) dérivée de cellules CHO, également connue sous le nom de HGT-1111. Shire prévoit de communiquer ces données publiquement lors d’une conférence scientifique et travaille en étroite collaboration avec les investigateurs de l’essai clinique s’occupant des patients qui continuent à recevoir du HGT-1111 pour déterminer les prochaines étapes pour ces malades.

Allant de l’avant, Shire croit qu’une injection directe dans le système nerveux central (SNC) offre la meilleure chance pour développer un traitement efficace pour la MLD. Shire prévoit de développer HGT-1110, une formulation de l’ASA dérivée de cellules humaines et compatible avec une injection directe dans le SNC pour les patients MLD. Shire a utilisé cette lignée cellulaire humaine avec succès pour le développement d’autres enzymothérapies substitutives pour le syndrome de Hunter, la maladie de Fabry et la maladie de Gaucher. La plateforme SNC de Shire s’est récemment enrichie par le démarrage d’un essai de phase I/II avec injection directe d’idursulfase dans le SNC de patients Hunter. Le développement de la formulation HGT-1110 appropriée pour l’injection directe dans le SNC est en cours, et des études précliniques sont planifiées pour 2010.

Shire est engagé aux côtés de la communauté MLD. Nous continuons à travailler avec diligence pour apporter aux maladies et à leurs familles une thérapie dont ils ont grand besoin.

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Traduction de courtoisie du communiqué anglais qui seul fait foi.